إن جرعة “مرة واحدة في الجيل” التي يمكن أن “تعالج” أمراض القلب الجينية التي تسبب الموت المفاجئ هي مجرد بضع سنوات. يقول العلماء.
يقوم فريق دولي من الباحثين بتطوير أول علاجات لأمراض عضلة القلب الموروثة عن طريق إعادة كتابة الحمض النووي بهدف تحرير الجينات المعيبة أو إسكاتها.
تم منحهم 30 مليون جنيه إسترليني من مؤسسة القلب البريطانية (BHF) لتمويل أبحاثهم.
الأمل هو أنه في غضون سنوات قليلة فقط يمكن إعطاء حقنة “علاج” للمرضى كطعنة في الذراع، ويمكن استخدامها لمنع المرض لدى أفراد الأسرة الذين يحملون نفس الجين المعيب.
تنجم حالات عضلة القلب الموروثة عن تشوهات مختلفة في القلب ولكن يمكن أن تسبب الموت المفاجئ أو قصور القلب التدريجي.
في كل أسبوع في المملكة المتحدة، يموت 12 شخصًا دون سن 35 عامًا بسبب أمراض القلب غير المشخصة، والتي غالبًا ما تكون ناجمة عن مرض عضلة القلب الوراثي، المعروف أيضًا باسم اعتلال عضلة القلب الوراثي.
جميع المصابين باعتلال عضلة القلب الجيني معرضون بنسبة 50-50 لخطر نقل الجينات المعيبة إلى كل طفل من أطفالهم، وغالبًا ما يصاب العديد من أفراد نفس العائلة بفشل القلب أو يحتاجون إلى زراعة قلب أو يموتون في سن مبكرة.
اقرأ المزيد: مطلوب مجندون للبحث في أول علاج على الإطلاق لـ “متلازمة القلب المنكسر”
قال البروفيسور هيو واتكينز، من جامعة أكسفورد والباحث الرئيسي في مشروع CureHeart ، إن اعتلال عضلة القلب “شائع حقًا” ويصيب شخصًا واحدًا من بين كل 250 شخصًا.
وقال في إفادة صحفية “ستكون هناك مدرسة أو اثنتان في كل مدرسة.” “كل جراحة ممارس عام ستشمل العديد من المرضى الذين يعانون من هذه الحالات، ولكن هناك مجموعة كبيرة من الشدة.”
وقال إنه ليس كل المرضى سيحتاجون إلى العلاج الجديد المقترح، لكن “عددًا كبيرًا جدًا” سيستفيد.
وأضاف: “هذه هي فرصتنا الوحيدة في الجيل لتخفيف القلق المستمر على العائلات من الموت المفاجئ وفشل القلب والحاجة المحتملة لعملية زرع قلب.
“بعد 30 عامًا من البحث، اكتشفنا العديد من الجينات والعيوب الجينية المحددة المسؤولة عن اعتلالات عضلة القلب المختلفة، وكيفية عملها. نعتقد أنه سيكون لدينا علاج جيني جاهز لبدء الاختبار في التجارب السريرية في السنوات الخمس المقبلة. “